Novartis accepte de payer Zolgensma sur la base des résultats du traitement

Pharmaceut Novartis veut se mettre daccord sur le remboursement du médicament très coûteux Zolgensma sur la base des résultats réels du traitement. La société est également ouverte à des arrangements sur les paiements échelonnés.

Le médicament, qui, selon Novartis, devrait coûter 1,9 million deuros par traitement, pourrait être utilisé annuellement pour les huit à dix enfants aux Pays-Bas qui mourraient sans traitement dune maladie musculaire sévère SMA.

« Nous sommes ouverts aux négociations avec le gouvernement en vue dun accord sur un système de redevances axé sur les résultats », explique Karel Fol, directeur national Benelux chez Novartis Gene Therapies.

« Basé sur des critères objectifs qui définissent les résultats du traitement dun patient. Il doit alors y avoir un certain montant dindemnisation. La société na à payer que lorsque de bons résultats sont effectivement obtenus avec le traitement. »

Conditions

Dans cette position, Novartis remplit lune des deux conditions que lInstitut néerlandais de soins de santé impose aujourdhui à la rémunération de Zolgensma au titre de lassurance de base.

L Institut de santé conseille le ministre Tamara dArk for Medical Care de le faire à condition que lindemnisation devienne dépendante des résultats réels du traitement et que le prix demandé soit réduit de moitié.

En ce qui concerne les réductions de prix, Fol ne parle pas. « Les négociations nont pas encore commencé », dit-il, « probablement avec trois pays en même temps, chacun ayant son propre point de vue. Je ne peux rien dire à ce sujet maintenant. »

Le Healthcare Institute a évalué Zolgensma en collaboration avec des instituts sœurs de Belgique et dIrlande et conseille le ministre de mener conjointement les négociations sur les prix.

La thérapie géologique
La

thérapie géne de Novartis contre la forme la plus grave de la maladie musculaire héréditaire SMA devrait coûter 1,9 million deuros pour un seul traitement.

« Il est très important que des thérapies soient maintenant disponibles pour les enfants atteints de maladies musculaires très graves », explique Ludo van der Pol, neurologue du Centre dexpertise SMA dUMC Utrecht.

« La thérapie géne agit sur le matériel héréditaire et ramène les morceaux de matériel héréditaire manquant qui causent la maladie dans les cellules nerveuses ou musculaires malades. »

Autre avenir

« Ces ressources vont changer lavenir des enfants avec SMA », explique Van der Pol. « Nous nous attendons à ce que les restrictions très sérieuses dont disposent actuellement les enfants seront beaucoup moins à lavenir. Ils pourraient même disparaître complètement. Si nous commençons le traitement assez tôt, les effets sont très importants. »

Les moyens peuvent non seulement prévenir la mort à un âge précoce, mais aussi assurer que les enfants peuvent se développer. « Quils apprennent à sasseoir ou à marcher, tant que vous commencez assez tôt. Ils nauraient jamais appris cela autrement. »

Incertitudes

« Nous sommes dans une situation exceptionnelle », déclare Sjaak Wijma, président du conseil dadministration de lInstitut de santé. « Cest vraiment un outil prometteur. »

Novartis affirme quun traitement unique avec Zolgensma est suffisant. Mais les quelques petites études qui ont été menées ont été relativement courtes. Il reste donc à voir si un autre traitement nest pas nécessaire après dix ans. En outre, il nest pas tout à fait clair si les patients ne doivent pas également utiliser en permanence dautres médicaments (coûteux).

« Nous voulons donner à Zolgensma le bénéfice du doute », dit Wijma, « mais pas à tout prix. Le fabricant na pas non plus expliqué correctement ce prix élevé. La société veut ce médicament si elle tient sa promesse. Il semble être capable de prévenir la maladie, ce qui la rend très spéciale. »

Pourquoi 1,9 million ?

Aussi Fol nexplique pas vraiment le prix élevé. « Le besoin du médicament, la valeur quil a pour les patients et leurs familles, le coût de fabrication, ils déterminent le prix. »

Il souligne également que Spinraza, lautre médicament (coûteux) contre la SMA, doit être utilisé à vie. Et Zolgensma une seule fois.

« Selon nos calculs, il est rentable après sept ans. Il y a huit à dix patients aux Pays-Bas chaque année. Limpact sur les dépenses totales en médicaments nest donc pas si important. » Les dépenses totales en médicaments sélèvent à près de 6,5 milliards deuros.

Normes déviantes

Précisément parce que Zolgensma est un remède si spécial, lInstitut de santé utilise des normes différentes que dhabitude pour évaluer la rentabilité des médicaments. En fait, le prix devrait être en baisse de 90 pour cent.

« Compte tenu de la nature novatrice et prometteuse du médicament, il nous suffit de réduire le prix de 50 pour cent. Ensuite, le risque financier est assez divisé entre la société et le fabricant. »

Wijma ne veut pas « cette occasion de séloigner de la société », dit-il. « Vous pouvez répartir le paiement dans le temps. Et après cinq ans, vous réévaluez lefficacité. Ensuite, vous pouvez modifier leefficacité déjà beaucoup mieux établir. »